一、主要技術內容:
本課題致力于重癥肌無力患者PRO量表(MG-PRO量表)的開發與研究。
1.研究背景
重癥肌無力(MG)作為以四肢軀干等肌肉無力為主要癥狀的疾病,嚴重影響患者的工作、生活和生存質量。在療效評價方面,并沒有該病癥狀療效評價定量和客觀評價方法。因此,重癥肌無力患者報告的結局量表作為療效評價的工具已經得到認可和應用。但目前尚沒有相關量表的報道,我們正是在此背景下開始研制MG-PRO量表的。
2.研究內容
確定量表的概念內涵與性質,建立理論框架結構,建立條目池,通過文化適應、小范圍測試等工作,形成含有78條條目的初選量表。應用MG-PRO預調查表調查300例樣本,通過一系列的多元化統計分析,如專家重要性評分、離散度分析、因子分析、逐步回歸分析、判別分析和內部一致性分析、結構效度、條目反應理論等方法,篩選出條目52條,組成正式MG-PRO量表,再進行信度、效度、反應度考核。
二、特點與創新性
(一)特點
1.按照國際規范和中醫理論研制本量表,創建疾病中醫特色量表研制的方法學
按照WHO關于健康和生存質量的定義和概念,參照中醫基礎理論,提出MG-QOL的理論框架,按照以“病人為中心”的原則搜集條目,結合量表研制的程序化方式,經臨床調查及量表考核,形成MG-PRO量表。構建了中醫理論結構模型和結合國際通用的程序化研究方法以及統計分析方法開展研究等,進一步驗證和完善了中醫特色量表研究的方法學。
2.研究過程規范
研制過程中,擁有包括鄧鐵濤教授等著名專家指導的強大研究團隊和技術力量,嚴格按照國際量表研制規范和程序化開展研究。
3.具有科學性、可操作性、實用性
結果證明MG-PRO量表具有較好的信度、效度和區分度,臨床應用具有良好的反應度。
4.實用新工具
經過考核,完全可以作為重癥肌無力臨床療效評價的工具在臨床上使用。
(二)創新性
1.中醫特色明顯
該量表的研究充分柔合了中醫理論和國際通用量表研制學規范,具有明顯的中醫理論結構框架和條目特征。
2.填補國內外空白
查新資料顯示,目前國內外尚未見MG-PRO量表研制的報道(見附件2.1)。
以專門收集量表的MAP研究所的最權威量表數據庫中,目前尚沒有MG-PRO量表的記載(見附件2.3)。
三、研究成果與推廣
1.作為重要的療效評價工具,應用于“十一?五”科技支撐計劃“中醫藥治療重癥肌無力的臨床評價研究”中,應用效果良好(見附件3)。
2.在廣州中醫藥大學第一附屬醫院、遼寧中醫藥大學附屬醫院等多家醫院得到推廣、應用和評價(見附件3.1)。
3.研究成果在2008年亞洲華人生存質量學術研討會、2010年“五臟相關理論與實踐培訓班暨中醫藥領域量表研制的方法及其應用學習班”上報告進行推廣。應用該量表評價的“中醫藥治療重癥肌無力的臨床評價研究”成果順利通過了科技部組織的課題驗收,完成了《中醫、中西醫結合治療重癥肌無力診療方案和臨床路徑》(見附件3.2)。
4.在核心期刊上發表學術論文4篇(其中SCI收錄1篇、PUBMED/MEDLINE 收錄1篇)進行推廣(見附件4.1)。有近千人下載和近80人引用(見附件2.3)。
5.研究成果獲得2011年廣州中醫藥大學科學技術獎勵一等獎(見附件2.2)。
6.培養博士生2名,碩士生3名(見附件4.1)。